Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de fazirsiran en el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de alfa-1 antitripsina con fibrosis en estadio F2 a F4 de METAVIR

Resumen del ensayo

El estudio de fase III investiga el uso de un medicamento llamado fazirsiran en personas adultas de entre 18 y 75 años que tienen enfermedad hepática asociada a la deficiencia de alfa-1 antitripsina, una condición que puede causar fibrosis en el hígado. Actualmente, no existen tratamientos específicos que aborden de manera efectiva los parámetros de fibrosis en estos pacientes. Sin embargo, todavía se desconoce si fazirsiran puede mejorar significativamente esta fibrosis en comparación con un tratamiento inactivo o placebo. Por ello, el ensayo busca determinar si el tratamiento con fazirsiran puede llevar a una mejoría en la fibrosis hepática, con la esperanza de que proporcione un beneficio tangible en la salud del hígado de estos pacientes.